Geneesmiddelen zonder handelsvergunning

Volgens de Geneesmiddelenwet mag een geneesmiddel alleen afgeleverd of ter hand gesteld worden als er in Nederland een handelsvergunning (registratie) is verleend. Er zijn uitzonderingen, waaronder levering op artsenverklaring en het collegiaal doorleveren van eigen bereidingen door apothekers. De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) stelt hier eisen aan. 

Een derde mogelijkheid is via een compassionate use programma. Dat loopt via het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen.